睿健医药“擎旗”，帕金森领域全球首款化学诱导iPSC新药IND获批

“无法治愈，不可逆转。”在1817年英国医生JamesParkinson发现帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下，国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。

8月2日，国家药品监督管理局正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。

NouvNeu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系，该体系是一种更适合于大规模工业生产的更高效、更安全、更低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来，睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物，基础培养基，生产工艺及质量体系的知识产权系统。

睿健医药联合创始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001获批进入临床，代表着睿健“以终为始”的研发理念实现了阶段性突破，进一步坚定了睿健团队“和衷共济，奋楫争先，知微见著，睿建未来”的决心:致力于为患者带来真正“逆转病程”的全新普惠性疗法。

随着人口老龄化进程加速，帕金森患者也迎来快速增长。

解放军总医院老年神经科主任王振福教授就援引数据表示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。根据2019年国家卫生健康委员会人口普查结果显示，中国65岁以上的老年人有2.17亿。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万。更为重要的是，我国帕金森患者呈现出年轻化的趋势。

面对如此庞大的患者基数，现行的治疗手段依然贫乏。目前临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。因此，以上治疗方案均为代偿性疗法，存在副作用大的顽疾，患者往往在服药后出现异动症或“开关现象”，剂末效应也十分明显。

面对这一患者急需的临床空白，国际上自上世纪90年代就在探索细胞替换疗法治疗帕金森的可能性，但直到2021年1月，FDA才批准了首个细胞替换疗法IND，来自BlueRock的胚胎干细胞衍生产品MSK-DA01，这一产品也在2023年6月28日宣布完成了临床I期安全性试验，并取得了积极的效果。

此次获得IND批准的NouvNeu001则是睿健医药全自主产权的突破性细胞治疗产品，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的国际竞争优势正是来自于睿健开创性的“化学诱导平台”。

这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家，欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学，化学，组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效，安全性及成本在内的多个难点。

“睿健独特的‘AI+化学诱导’平台不仅能为帕金森领域带来突破性治疗产品NouvNeu001，这一平台的延展性也有目共睹，公司目前已储备了多种New Modalities，为复杂疾病的治疗提前布局，有望为市场带来更多的突破性产品。”罗永伦教授表示。

睿健医药首席科学家罗永伦教授

此次NouvNeu001的成功获批，睿健医药CMO蔡萌博士和CQO任翔先生的多年产业经验起到了关键的作用。蔡萌博士表示，一家能够持续为市场带来好药的企业，全能型团队和具有凝聚力的企业文化是核心，企业的每一个微小的进步都是团队合作的产物。睿健医药创始团队秉承着“和衷共济，奋楫争先，知微见著，睿建未来”的宗旨，持续吸纳具有国际视野且价值观相同的复合型人才，其中PRACTICE是睿健的核心价值观。

截至目前，睿健医药已经组建了一支具有英国，美国，德国，澳洲及日本的工作学习背景的国际化队伍，分别在生物医药科学创新、转化医学及临床、生物医药法规领域、跨国药企运营管理、资本运作领域均具有15年以上海内外成功经验。目前除中国大陆之外，睿健医药团队已经覆盖了欧洲，美洲，亚太等全球核心区域。

睿健医药执行副总裁Emmanuel Montet先生在全职加入睿健之前就历任GSK Biologicals工业控制主管，Sanofi-Aventis审计副总监， IPSEN 亚太副总裁，在国际商务、药品准入等领域具有超过 20 年的工作经验。Emmanuel Montet先生表示，一款真正具有国际竞争力的创新药一定是能够满足真正临床需求，而且在疗效，安全性或成本上具有显著优势的产品。睿健团队不仅具有优秀的科学家团队，也具备敏锐的市场嗅觉，通过市场需求来驱动研发是非常明智的战略。Emmanuel Montet先生认为睿健团队展示出一家国际化创新药企的过硬素质，除科技创新能力之外，团队以患者利益优先的理念，以及综合管理能力和严谨的合规性，保证了公司长期发展的动力。

睿健医药执行副总裁Emmanuel Montet

在全球人才涌入的同时，睿健医药国际化布局也已经开启。公司位于丹麦的创新中心，新加坡运营办公室，美国商务办公室已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合实验室，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。另外，此次获得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。

为迎接全球的临床试验工作，睿健医药还建设了大规模工业化生产基地，实现了药物生产供应链的自主可控。据介绍，公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房，一万平米以上的工业化生产和研发基地，满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。